全球7000种罕见病，有药可医的不足5%？这个基因治疗航母级项目在闵行区启动

xiaoxiao霞

目前，全球约有 7000 种罕见病，有药可医的却不足 5%，谁能为更多患者 " 点燃 " 治愈的希望？10 月 18 日，在华东理工大学国家大学科技园梅陇基地，经过一年半的厂房和生产线建设，园区龙头项目上海信致医药科技有限公司正式开业。据悉，这个航母级项目致力于基因治疗药物产业化研发和临床应用，产品线涵盖血友病、帕金森、粘多糖、视网膜湿性黄斑病变等遗传病和罕见病，将为国内罕见病患者提供越来越多 " 用得起 "、" 效果好 " 的基因治疗药物。
" 上海信致医药科技有限公司的开业，是梅陇镇调整产业结构布局、优化营商环境的生动案例之一。" 闵行区梅陇镇有关负责人介绍说，闵行区是上海市唯一的国家知识产权保护示范区及国家科技成果转移转化示范区，这几年，梅陇镇积极整合地方政府资源，建设了新材料、生物医药、节能环保等领域的各类公共研发服务平台，想方设法为企业、政府和高校搭建科研合作平台，并对优质企业采取 " 一事一议 " 的政策服务，取得了明显成效。


在引入信致医药这一未来基因治疗界重点项目后，华东理工科技园梅陇基地积极协调各方资源，为公司 cGMP 厂房建设提供了全方位的支持，包括工程支持、政策对接、知识产权服务等，为企业提供了全面而周到的系统保障服务。比如，对于企业特殊的用电需求，梅陇镇、民建村以及科技园方还与国家电网积极沟通，斥几百万元巨资单独为企业拉了一根电缆，在短短几天内便完成电力增容，为厂房的建设进程提速增效。
据介绍，信致医药是一家致力于基因治疗药物产业化研发和临床应用的高科技企业。公司创始人肖啸博士是全球基因治疗行业资深专家，拥有 38 年的基因治疗行业深耕经验和一定国际影响力。他曾先后带领团队成功研发了十余种 AAV 基因治疗药物，发表了 200 余篇质高量研究论文并申请了数十个国际专利，研究成果被美国《Discover》杂志评选为 2005 年度全球科学领域 100 项重大发现之一。


入驻华东理工大学国家大学科技园梅陇基地后，在一年半的时间里，信致医药已建成 5000 平米的 cGMP 新药生产厂房，为今后符合 GMP 标准的研发、中试与临床药物生产打下坚实基础。目前，项目仅前期投入就已达 1.3 亿元，主攻的血友病基因治疗产品已具备一定的产业化条件，待正式产业化开始后，仅该项产品的年销售额就将达到数亿元，市场前景广阔。
在开业仪式上，一些罕见病患者和组织也到场发言。据介绍，目前全球约有 7000 种罕见病，患者总人数预估达到 3 亿人，有药可医的不足 5%，罕见病中预计有 80% 都是基因缺陷引起，而且有一半的患者都是儿童，许多家庭在无药可用的情况下只能眼睁睁看着病魔逐步夺走孩子的健康甚至是生命，基因治疗成了许多疾病目前唯一的治愈希望。
在现场，一些患者组织的代表表示，虽然罕见病患者的总人数很多，但因为每种疾病的患病人数较少，市场小，往往没有药企愿意研发药物，即便有药物，费用却很高，且需要长期治疗，给患者和家庭都带来极大的痛苦。以信致医药正在聚焦开发的血友病为例，患者会自发出血或者受伤后血流不止，目前虽然有药可用，但每年预防性用药需要耗费近 30 万美元，绝大部分患者无法负担如此昂贵的药物，每天都冒着危险小心翼翼地生活，有不少因此致畸致残。粘多糖贮积症等更是面临无药可用的情况。如今，肖啸教授在基因治疗领域的研究，通过多年的积累、技术不断迭代进步，终于进入临床，为患者带来希望。
据透露，瑞金医院去年已与信致医药就帕金森症的基因治疗临床应用建立了合作。中国是帕金森大国，有超过 200 万患者，患者病程会逐渐进展，严重的会失去自理能力。信致医药研发的帕金森基因治疗药物，目前已在灵长类动物上取得了很好的效果。瑞金医院作为临床研究中心，期待与信致的合作将药物早日推动到临床。
栏目主编：黄勇娣 本文作者：黄勇娣 文字编辑：黄勇娣
梅陇镇供图